CTX è un raro disturbo del metabolismo del colesterolo ereditario e ereditato e progressivo che colpisce più parti del corpo. In CTX, la carenza di acido chenodeossicolico (CDCA) può portare all'accumulo di alcoli biliari, che a loro volta possono causare l'accumulo di colesterolo tossico. Il colesterolo è un grande motore del carico dei sintomi del paziente e della progressione della malattia, inclusa la disfunzione neurologica irreversibile. Se non trattati, i pazienti con CTX possono sperimentare sintomi che interrompono le loro vite e peggiorano nel tempo, tra cui la diarrea cronica, la cataratta bilaterale negli adolescenti, lo xantoma tendineae e la neurodegenerazione.
Questa approvazione si basa principalmente sui risultati positivi dello studio di resilienza di fase 3, che ha valutato l'efficacia di CTEXLI nei pazienti adulti con CTX. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario, che era una riduzione altamente statisticamente significativa dei livelli di alcol biliare dei pazienti (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
Il principio attivo delle compresse CTEXLI è l'acido chenodeossicolico, un acido biliare presente in natura inizialmente approvato per il trattamento di pazienti con calcoli biliari opachi indotti da radiazioni nella cistifellea.
