Recentemente, Corcept Therapeutics ha presentato alla FDA statunitense una nuova domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per il suo regolatore selettivo del cortisolo brevettato, relacorilant, per il trattamento delle pazienti con cancro ovarico resistente al platino. Inoltre, la NDA per il trattamento dell'ipercortisolismo endogeno (noto anche come sindrome di Cushing) utilizzando rilassanti è attualmente sottoposta a revisione da parte della FDA. Vale la pena ricordare che questa terapia è stata selezionata dai media di settore Evaluation come una delle potenziali terapie pesanti per il 2025.
La richiesta del nuovo farmaco si basa principalmente sui dati positivi dello studio critico di Fase 3 ROSELLA e dello studio di Fase 2. In questi studi, le pazienti con cancro ovarico resistente al platino trattate con rilassanti in combinazione con paclitaxel con albumina hanno avuto una sopravvivenza libera da progressione (PFS) e una sopravvivenza globale (OS) migliori rispetto a quelle trattate con paclitaxel con albumina da solo, e le pazienti non hanno richiesto lo screening dei biomarcatori.
L'analisi mostra che lo studio ROSELLA ha raggiunto il suo endpoint primario - miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione valutata da una revisione centrale indipendente in cieco (BICR). Rispetto alla monoterapia, la terapia di combinazione di rilassante e paclitaxel con albumina ha ridotto il rischio di progressione della malattia del 30% (rapporto di rischio: 0,70; p=0.0076). La PFS mediana-BICR dei pazienti nel gruppo trattato con terapia di associazione con Relacorilant è stata prolungata a 6,5 mesi, mentre quella dei pazienti trattati con paclitaxel con albumina in monoterapia è stata di 5,5 mesi. Inoltre, i risultati della PFS valutati dai ricercatori erano coerenti con la PFS-BICR, con un rapporto di rischio di 0,71 (p=0.0030).
Nell'analisi a medio{0}}termine della sopravvivenza globale, l'aggiunta di rilassanti ha ridotto il rischio di morte per i pazienti del 31% e ne ha prolungato significativamente la vita. L'OS mediana del gruppo con terapia di combinazione con Relacorilant è stata di 16,0 mesi, mentre il gruppo con paclitaxel in monoterapia con albumina è stato di 11,5 mesi (rapporto di rischio: 0,69; p=0.0121). Questo effetto terapeutico si riflette in tutti i sottogruppi clinicamente rilevanti, compresi i pazienti con prognosi sfavorevole.
Relacorilant è un antagonista selettivo del recettore dei glucocorticoidi (GR) orale, potenzialmente "primo della sua classe", che regola l'attività del cortisolo legandosi al GR piuttosto che ad altri recettori ormonali nel corpo. Corcept Therapeutics sta sviluppando rilassanti per il cancro ovarico e varie altre malattie gravi, tra cui l'ipercortisolismo endogeno e il cancro alla prostata.
