Nuovi farmaci che potrebbero essere approvati dalla FDA statunitense a dicembre
Principio attivo: Lerodalcibep
Indicazioni: iperlipidemia primaria, malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD)
Nome dell'azienda: LIB Therapeutics
Lerodalcibep è un inibitore mirato al PCSK9 con stabilità a lungo-termine a temperatura ambiente. Il suo sviluppo mira a fornire ai pazienti un piano di trattamento più conveniente, mensile e autoiniettiva sottocutanea. In termini di tipo molecolare, Lerodalcibep è una piccola proteina legante (SBP) e il suo dominio di legame mirato a PCSK9 è un peptide ingegnerizzato in grado di legarsi alla proteina PCSK9 umana con elevata affinità a livello sub nanomolare. Inoltre, fondendosi con l'albumina sierica umana (HSA), lerodalcibep prolunga significativamente la sua emivita plasmatica, raggiungendo i 12-15 giorni.
Principio attivo: Etripamil
Indicazione: tachicardia parossistica sopraventricolare (PSVT)
Nome dell'azienda: prodotti farmaceutici Milestone
L'etripamil è un bloccante dei canali del calcio (CCB) non diidropiridinico di tipo L- ad azione rapida sviluppato da Milestone Pharmaceuticals per il trattamento della PSVT e di altre aritmie. Come spray nasale, etripamil spray nasale può essere somministrato dai pazienti stessi in qualsiasi momento e ovunque, il che dovrebbe trasferire i metodi di trattamento attualmente disponibili in caso di emergenza a casa e fornire metodi di trattamento più rapidi per i pazienti. Nel maggio 2021, Jixing Pharmaceutical ha raggiunto un accordo di licenza e cooperazione esclusiva con Milestone, ottenendo i diritti esclusivi per lo sviluppo e la commercializzazione di etrapamil nella Grande Cina.
Principio attivo: Reproxalap
Indicazione: malattia dell'occhio secco (DED)
Nome dell'azienda: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap è un potenziale "primo della classe" in fase di sviluppo di un inibitore attivo dell'aldeide a piccola molecola. Il contenuto di aldeidi attive può aumentare durante l'infiammazione oculare o sistemica, causando infiammazione oculare, diminuzione della secrezione lacrimale, arrossamento degli occhi e cambiamenti nella composizione lipidica delle lacrime. Molti pazienti con la sindrome dell’occhio secco hanno alti livelli di aldeidi attive.
Principio attivo: Depemokimab
Indicazioni: asma eosinofila, sinusite cronica con polipi nasali
Nome dell'azienda: GSK
Depemokimab è un prodotto biologico in fase di sviluppo ad azione ultra prolungata mirato all'interleuchina-5 (IL-5). Depemokimab può legarsi con IL-5 con elevata affinità e viene somministrato ogni sei mesi per trattare i pazienti con asma grave. IL-5 è una citochina chiave nell’infiammazione di tipo 2. Oltre l’80% dei pazienti con asma grave è causato da un’infiammazione di tipo 2, con livelli elevati di eosinofili e un deterioramento imprevedibile della condizione.
Principio attivo: Narsoplimab
Indicazione: malattia microvascolare trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TA-TMA)
Nome dell'azienda: Omros
Narsoplimab (noto anche come OMS721) è un anticorpo monoclonale completamente umano mirato a MASP-2, che agisce come un enzima effettore nella via della lectina del complemento ed è un innovativo bersaglio proteico pro-infiammatorio. Vale la pena notare che è stato dimostrato che l’inibizione di MASP-2 preserva la funzione completa della via classica di attivazione del complemento dipendente dagli anticorpi, che è una componente chiave della risposta immunitaria acquisita. La FDA ha concesso al TA-TMA la designazione di terapia rivoluzionaria e lo status di farmaco orfano. Anche l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha approvato la qualifica di farmaco orfano per il trattamento del trapianto di cellule staminali emopoietiche.
Principio attivo: Aficamten
Indicazione: cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM)
Nome dell'azienda: Citocinetica
Aficamten è un inibitore selettivo della miosina cardiaca a piccole molecole in fase di sviluppo e potenzialmente “best in class”. Aficamten mira a ridurre il numero di ponti di actina miosina attivi-che collegano in ciascun ciclo cardiaco, inibendo così le contrazioni miocardiche eccessive associate all'HCM. Nei modelli preclinici, aficamten riduce la contrattilità miocardica legandosi direttamente a un sito di legame conformazionale selettivo unico sulla miosina cardiaca, impedendo così alla miosina di entrare in uno stato di produzione di forza. Aficamten ha ottenuto il riconoscimento di terapia innovativa da parte della FDA statunitense e della China National Medical Products Administration (NMPA) per il trattamento dell'HCM sintomatico ostruttivo.
Principio attivo: Relacorilant
Indicazione: ipercortisolismo endogeno (sindrome di Cushing)
Nome dell'azienda: Corcept Therapeutics
Relacorilant è un antagonista selettivo del recettore dei glucocorticoidi (GR) orale, potenzialmente "primo della sua classe", che regola l'attività del cortisolo legandosi al GR piuttosto che ad altri recettori ormonali nel corpo. A questa terapia è stato concesso lo status di farmaco orfano sia dalla FDA che dalla Commissione Europea per il trattamento dell'ipercortisolismo, ed è stato concesso lo status di farmaco orfano dalla Commissione Europea per il trattamento del cancro ovarico.
Principio attivo: Zoliflodacina
Indicazione: gonorrea semplice
Nome dell'azienda: Innoviva Specialty Therapeutics
Zoliflodacina è un potenziale antibiotico orale spiropirimidinetione "primo della sua classe" con un meccanismo d'azione unico. Può inibire un enzima batterico chiave chiamato topoisomerasi di tipo II, che è cruciale per la funzione e la riproduzione batterica. Precedenti studi in vitro hanno dimostrato che è attivo contro ceppi multiresistenti-di Neisseria gonorrhoeae, compresi i ceppi resistenti a ceftriaxone e azitromicina, e non sviluppa resistenza crociata con altri antibiotici.
